Wissenschaftliche Entdeckung von Rapamycin bei der Behandlung von Blutkrankheiten

- Jan 20, 2020-

Die Wissenschaftler haben hart gearbeitet, um die Gentherapie Wirklichkeit werden zu lassen, und nun haben sie ein großes Hindernis gelöst: Wie kann die natürliche Abwehrfähigkeit einer hämatopoetischen Stammzelle umgangen und Krankheitsresistenzgene effektiv in das Zellgenom eingeführt werden? In einer neuen Studie von Bruce Torbet, einem außerordentlichen Professor am Scripps Institute (TSRI), kann Rapamycin , ein Medikament, das häufig zur Verlangsamung des Tumorwachstums und zur Verhinderung der Abstoßung von Organen eingesetzt wird, therapeutische Dosen von Genen in Blutstammzellen abgeben und gleichzeitig die Stammzellenfunktion aufrechterhalten .

Die im Journal Blood veröffentlichten Ergebnisse legen nahe, dass Mutationen in der DNA, die zu einer abnormalen Zellfunktion führen, zu Blutkörperchenerkrankungen wie Leukämie und Sichelzellenanämie führen können. In der Gentherapie haben Wissenschaftler jedoch neue virale Vektoren entwickelt, die therapeutische Gene in Zellen transportieren können, ohne Viruserkrankungen zu verursachen. Torbet und andere Wissenschaftler haben gezeigt, dass HIV-Vektoren Gene an hämatopoetische Stammzellen abgeben können.

Bei Krankheiten wie Leukämie führt eine DNA-Mutation zu einer abnormalen Zellfunktion. Ein wirksames Targeting der Stammzellen, die diese Blutzellen produzieren, kann eine erfolgreiche Behandlung sein, um die Krankheit zu verhindern und den menschlichen Körper zur Produktion gesunder Blutzellen zu bewegen. Wenn Sie Ihre Blutstammzellen im Alter von fünf Jahren genetisch verändern, sind diese Veränderungen lebenslang, sagte Torbett. Darüber hinaus können sich aus den gentechnisch veränderten Stammzellen viele Zelltypen entwickeln, die im gesamten Körper therapeutische Wirkungen entfalten.